Studiul publicat în New England Journal of Medicine marchează prima utilizare umană a celulelor CAR-T editate genetic prin tehnica de editare a bazelor ADN, oferind speranţă reală pacienţilor.

Terapia se bazează pe tehnica de editare a bazelor, o formă avansată de CRISPR-Cas9, care permite modificarea precisă a literelor ADN fără a tăia lanţul genetic. Echipa de cercetători a efectuat patru modificări asupra celulelor T donatoare:

Eliminarea receptorului TCR pentru a preveni respingerea celulelor de către organism.

Înlăturarea HLA (antigen uman leucocitar), transformând celulele în “universale” şi compatibile pentru orice pacient.

Ştergerea proteinelor CD7 şi CD52 de pe suprafaţa celulelor T donatoare, astfel încât să fie protejate împotriva medicamentului alemtuzumab şi să ţintească exclusiv celulele canceroase.

Introducerea unui receptor CAR anti-CD7 care identifică şi distruge celulele T-ALL.

Faza iniţială a studiului, desfăşurată în 2022 pe 11 pacienţi, majoritatea copii, a înregistrat o rată de remisie iniţială de 100%. Dintre aceştia, 82% au ajuns la remisie profundă sau nedetectabilă în patru săptămâni, fiind eligibili pentru transplant de celule stem. După tratament, aproximativ 64% dintre pacienţi rămân complet fără boală, unii fiind vindecaţi de mai bine de trei ani.

Primul pacient tratat, Alyssa, diagnosticată la 13 ani cu T-ALL şi fără alte opţiuni, este „cancer-free” din 2022 şi trăieşte o viaţă normală la 16 ani.

Această terapie nu doar oferă o şansă reală pacienţilor cu leucemie T-ALL considerată incurabilă, ci demonstrează şi potenţialul celulelor universale să accelereze şi să reducă costurile tratamentului CAR-T în viitor.

Printre efectele secundare se numără reacţiile imunitare exagerate, erupţiile cutanate şi scăderea temporară a numărului de celule sanguine, dar beneficiile pe termen lung sunt promiţătoare.